망막 재생의 기적! KAIST 김진우교수팀, PROX1 차단 기술로 망막 치료제 개발! 임상 초읽기!

 

잃어버린 빛을 되찾다! 손상된 시력 회복의 놀라운 혁명, KAIST 망막 치료제 개발 성공 스토리

우리의 가장 소중한 감각, 세상을 아름답게 비추는 '시력'. 하지만 전 세계 3억 명이 넘는 사람들은 예측치 못한 망막 질환으로 인해 서서히, 혹은 갑작스럽게 그 빛을 잃어갈 위기에 놓여 있습니다. 현재까지 개발된 치료제들은 질병의 진행을 늦추는 데 그쳤을 뿐, 이미 손상된 시력을 되돌릴 수 있는 '진정한 회복'은 요원한 꿈과 같았습니다.

그러나, 2025년 3월 30일, 대한민국 과학기술의 심장 KAIST에서 한 줄기 눈부신 희망의 빛이 쏘아 올려졌습니다. 바로 김진우 교수 연구팀이 망막 신경 재생을 통해 잃어버린 시력을 회복시킬 수 있는 혁신적인 치료법 개발에 성공했다는 놀라운 소식입니다.

멈춰버린 시간 속 망막, 다시 뛰기 시작하다

 

이번 연구의 핵심은 망막 재생을 억제하는 '프록스원(PROX1)' 단백질을 정밀하게 차단하는 물질입니다. 연구팀은 이 물질을 망막 질환 모델 생쥐의 눈에 투여한 결과, 놀랍게도 손상된 망막 조직에서 신경이 다시 살아나고 시력이 회복되는 것을 확인했습니다. 더욱 놀라운 점은 이 효과가 무려 6개월 이상 지속되었다는 것입니다.

이는 단순한 질병 진행 억제를 넘어, 포유류 망막에서 장기간 신경 재생을 유도한 세계 최초의 쾌거입니다. 그동안 치료법이 없어 절망 속에 놓여있던 퇴행성 망막질환 환자들에게, 이 연구 결과는 어둠 속에서 길을 잃지 않도록 손 내밀어 주는 따뜻한 빛과 같습니다.

 

왜 인간의 망막은 스스로를 치유하지 못할까?

 

전 세계적으로 고령화 사회가 심화되면서 망막 질환 환자 수는 꾸준히 증가하고 있습니다. 하지만 안타깝게도 손상된 망막과 시력을 근본적으로 회복시키는 치료법은 존재하지 않았습니다. 그 이유는 바로 포유류의 망막은 손상 시 스스로 재생하는 능력이 극히 제한적이기 때문입니다.

반면, 망막 재생 능력이 뛰어난 어류와 같은 변온동물은 망막이 손상되면 '뮬러글리아(Müller glia)'라는 특정한 세포가 신경전구세포로 변신하여 새로운 신경세포를 만들어냅니다. 하지만 인간을 포함한 포유류에서는 이러한 놀라운 능력이 사라져, 한번 손상된 망막은 영구적인 상처로 남게 됩니다.

 

프록스원(PROX1), 망막 재생의 숨겨진 브레이크를 밟다

 

KAIST 김진우 교수 연구팀은 바로 이 지점에서 획기적인 발견을 이루어냈습니다. 연구팀은 포유류의 뮬러글리아 세포가 신경전구세포로 변신하는 것을 억제하는 핵심 인자로 '프록스원(PROX1)' 단백질을 새롭게 밝혀낸 것입니다.

프록스원은 원래 신경 조직 내 신경세포에서 생성되는 단백질로, 신경줄기세포의 분열을 억제하고 신경세포로의 분화를 유도하는 역할을 합니다. 연구진은 흥미롭게도 손상된 쥐의 망막 내 뮬러글리아에는 프록스원이 축적되지만, 재생이 활발한 어류의 뮬러글리아에서는 이러한 현상이 나타나지 않는다는 사실을 발견했습니다.

더욱 놀라운 것은 뮬러글리아 내에 축적된 프록스원이 스스로 생성된 것이 아니라, 주변의 손상된 신경세포가 분해하지 못하고 외부로 분비한 것을 뮬러글리아가 흡수한 것이라는 사실을 밝혀낸 것입니다. 마치 고장 난 부품에서 흘러나온 독성 물질이 주변 세포의 기능을 멈추게 하는 것과 같은 메커니즘입니다.

 

멈춰진 재생 능력을 깨우는 마법, PROX1 중화항체

 

김 교수 연구팀은 이러한 프록스원의 이동 현상에 주목했습니다. 만약 신경세포에서 분비된 프록스원이 뮬러글리아에 도달하기 전에 세포 외부에서 제거할 수 있다면, 뮬러글리아 본연의 신경 재생 능력을 다시 깨울 수 있지 않을까?

이러한 가설을 바탕으로 연구팀은 프록스원에 강력하게 결합하는 특수한 항체를 개발했습니다. 이 항체는 김진우 교수가 창업한 바이오 벤처기업 ㈜셀리아즈에서 발굴한 것으로, 기존 항체들보다 훨씬 뛰어난 결합력을 자랑합니다.

실험 결과는 놀라웠습니다. 프록스원 중화항체를 투여한 질환 모델 생쥐의 망막에서는 활발한 신경 재생이 일어났습니다. 특히 선천성 망막 퇴행성 질환 생쥐의 눈에 유전자 치료제 형태로 이 항체를 전달하자, 지속적인 신경세포 생성이 촉진되고 시력이 6개월 이상 꾸준히 회복되는 것을 확인할 수 있었습니다. 이는 단순한 증상 완화가 아닌, 근본적인 시력 회복의 가능성을 제시하는 혁명적인 결과입니다.

 

빛을 향한 여정, 2028년 임상 시험을 목표로

 

이 혁신적인 망막 재생 유도 치료제는 현재 KAIST 교원 창업 기업인 ㈜셀리아즈에서 개발에 박차를 가하고 있습니다. 아직까지 뚜렷한 치료법이 없는 다양한 퇴행성 망막 질환 환자들에게 새로운 희망을 선사하기 위해, 2028년 임상 시험 돌입을 목표로 연구에 매진하고 있습니다.

이번 연구의 공동 제1 저자인 이은정 박사는 "프록스원(PROX1) 중화항체(CLZ001)의 효능을 개선하는 작업이 마무리되어 곧 여러 동물을 이용한 시력 회복 효능과 안전성 평가를 마친 후 망막 질환자에게 투여하는 것을 목표로 하고 있다"라며, "적절한 치료제가 없이 실명의 위험에 노출된 환자들에게 실질적인 도움이 되도록 연구를 진행하겠다"라고 굳은 의지를 밝혔습니다.

이번 연구는 한국연구재단 중견연구자지원사업 및 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행되었으며, 그 의미 있는 결과는 세계적인 권위의 학술지 '네이쳐 커뮤니케이션스(Nature Communications)' 3월 26일자에 당당히 이름을 올렸습니다.

어둠을 걷어내고, 다시 빛을 마주할 날을 기다리며...
KAIST 김진우 교수 연구팀의 이번 성과는 단순한 과학적 발견을 넘어, 수많은 사람들에게 잃어버린 빛을 되찾아 줄 희망의 메시지입니다. 절망 끝에 놓인 환자들과 그 가족들에게 이 연구 결과는 새로운 시작을 알리는 따뜻한 새벽과 같습니다.
우리는 이제 더 이상 어둠 속에서 절망하지 않아도 됩니다. KAIST 연구진의 끊임없는 노력과 열정이 만들어낸 이 놀라운 혁명을 통해, 우리는 다시 맑고 아름다운 세상을 두 눈으로 마주할 날을 꿈꿀 수 있게 되었습니다. 앞으로 ㈜셀리아즈가 만들어갈 빛나는 미래를 응원하며, 이 연구가 하루빨리 상용화되어 고통받는 환자들에게 희망을 전달할 수 있기를 간절히 바랍니다.